干细胞疗法缓解一种自身免疫疾病超15年
一项长达15年的随访显示，两名视神经脊髓炎谱系障碍患者在接受异基因造血干细胞移植后病情缓解超过15年，体内相关抗体消失，免疫系统重建。该疗法仍需更大规模试验验证，且存在继发癌症等风险。
干细胞疗法让罕见自身免疫病患者病情缓解超过15年
一项长达15年的随访结果近日公布：两位罹患罕见自身免疫疾病的患者，在接受干细胞移植后，病情稳定缓解超过15年。这个积极信号意味着，该疗法值得开启更大规模的临床试验。相关论文发表于《细胞》旗下《Med》杂志。
两位患者所患的是一种严重甚至可能致命的疾病——视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。病因简单说就是：免疫系统“认错了人”，错误地产生抗体，疯狂攻击脊髓以及连接眼睛与大脑的视神经。症状每次持续数天到数月不等，表现为眼痛、视力丧失、呕吐，乃至手臂和腿部无力或瘫痪。目前的常规疗法需要持续用药来预防发作，但在这两名患者身上，药物完全无效。
这次试验中采用的疗法是“异基因造血干细胞移植”，供体干细胞取自他人的血液。该疗法此前已用于治疗某些癌症、镰状细胞病等血液疾病，但这是第一次被用来对抗NMOSD。
移植前，两人还接受了一个短暂疗程的抗体与免疫抑制药物，目的是清除免疫系统中那些会产生攻击性抗体的B细胞——相当于先清理“叛军”。
结果令人振奋：移植后，两名患者体内不再产生与NMOSD相关的抗体，免疫系统重新恢复健康。男性患者的神经功能得到改善，不仅回归正常生活，还拥有了两个孩子；女性患者双臂的活动能力比治疗前显著提高，而且不再需要依靠药物缓解症状。
团队解释说，这种疗法相当于把患者整个免疫系统“推倒重建”，而传统的使用患者自身干细胞的方法，只是对免疫系统进行“重置”。另外，该疗法所用的干细胞取自供体血液，相比从骨髓中采集，创伤更小。
当然，必须承认的是，这项研究样本量很小，目前尚不清楚干细胞移植是否对每一位NMOSD患者都有益。找到合适的供体也是一大挑战。即便如此，这项研究仍为启动临床试验提供了有力依据。
团队也坦承，两名患者均出现了一些副作用，包括淋巴结肿大、需要治疗的抗体缺乏，以及膀胱癌。干细胞移植后继发癌症并不罕见，必须在风险与症状改善、生活质量提升之间仔细权衡。而且，移植本身也存在风险，术后感染是与该疗法相关的第二大常见死因。因此，这种手术现阶段仅适用于那些标准治疗无效，或同时患有其他自身免疫性疾病的年轻患者。
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