小鼠模型测试结果显示：工程干细胞可逆转新发１型糖尿病
美国南卡罗来纳医科大学开发的工程干细胞疗法，利用基因改造间充质干细胞产生α-1抗胰蛋白酶，在小鼠模型中逆转新发1型糖尿病。该疗法通过保护胰岛细胞并重编程免疫系统，提升调节性T细胞、减少杀伤性T细胞，效果可持续6个月至两年。
来源：科技日报
说起1型糖尿病，很多人第一反应是“胰岛素一辈子”，但学界其实一直在尝试更根本的解法。最近美国南卡罗来纳医科大学拿出了一项新成果——他们开发的工程干细胞疗法，在小鼠模型上成功逆转了新发1型糖尿病。相关论文已经发表在《分子治疗》杂志上。
这种实验疗法用的是间充质干细胞/基质细胞（MSC），这类成体干细胞天生就具备组织修复和免疫调节的能力。其实早先的临床实验已经证明，标准MSC能帮助患者保留一部分残存的胰岛素分泌功能。不过问题在于，如果体内炎症环境太猛烈，MSC还没来得及彻底逆转病情，自己就先扛不住了。
于是团队给MSC做了个基因改造，让它能产生一种保护性蛋白——α-1抗胰蛋白酶（AAT）。这一改，效果就变成了叠加态：改造后的AAT-MSC既能护住胰腺里那些还在分泌胰岛素的细胞，又能把过度活跃的免疫反应压下去。正是这种双重作用，让新疗法的劲头比普通干细胞疗法强出一截。
更精彩的是后续的细胞分析。研究人员扫了几千个单个免疫细胞后发现，输注AAT-MSC并不是简单地把过度活跃的免疫系统按下去，而是主动给它“重编程”。
具体来说，新疗法同时驯化了两股力量：一边是在胰腺里努力维持胰岛素分泌的“维和细胞”——调节性T细胞；另一边是发动攻击、摧毁胰岛素分泌细胞的“攻击者”——CD8杀伤性T细胞。接受AAT-MSC治疗后，“维和细胞”数量明显上升，“攻击者”则逐渐减少。这等于把一场内战硬生生拉回了和平谈判桌。
还有一个关键点：这种效果是长效的。虽然干细胞本身在几小时到几天内就会被身体清除掉，但免疫重编程的效应会悄悄留下来。也就是说，一次细胞治疗，效果能持续6个月到两年。这对于新发1型糖尿病患者来说，意味着什么不言而喻。
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