吉美瑞生：CDK肾病干细胞再生疗法IND启动，成功完成首例患者给药

首例患者给药完成，全球首创肾脏再生疗法迈入关键临床阶段

慢性肾脏病的治疗格局，或许即将迎来一个历史性的转折点。近日，一则来自生物技术企业吉美瑞生的消息引发了行业高度关注：其自主研发的自体肾前体细胞回输制剂REGEND003，已成功完成注册临床试验的首例患者给药。这项由国家药监局批准、在同济大学附属同济医院开展的多中心临床试验，标志着这款全球首创的肾脏干细胞新药，正式踏入了高证据等级的临床转化关键阶段。值得一提的是，这项突破性工作还获得了中央电视台（CCTV2）的专题深度报道。

这意味着什么？简单来说，作为全球首个获批进入注册临床的肾脏前体细胞产品，REGEND003有望打破传统治疗只能“延缓”而难以“逆转”的僵局，为终末期肾病高风险人群提供一条全新的治疗路径，从而引领肾脏疾病治疗迈入真正的再生医学时代。

吉美瑞生REGEND003展现强大的再生活性

要理解这项突破的价值，得先看看背后的公司。吉美瑞生长期深耕于基于干细胞的人体器官再生医学领域，其使命很明确：开发创新的细胞基因治疗产品，实现人体组织器官的修复、再生和增强。依托一系列核心技术平台，公司已打造出多个全球首创的再生医学产品管线，其中就包括肺前体细胞药物（REGEND001）和本次的主角——肾前体细胞药物（REGEND003）。

目前，公司已获得三项国家药监局的药物临床试验批件。REGEND001针对慢性阻塞性肺疾病和特发性肺纤维化的两项适应症，已完成临床Ⅱ期研究；而REGEND003针对2型糖尿病肾脏病的Ⅰ期临床试验，则正在稳步推进。此外，其新一代产品Pulmovinci还获得了美国FDA的孤儿药认定。经过多年发展，公司已完成数亿元融资，并在上海、苏州、杭州和香港完成了从研发、中试到商业化生产的全产业链战略布局。

REGEND003所瞄准的慢性肾脏病（CKD），是一个影响全球超过10亿人的沉重负担。过去十多年的国际前沿研究已经明确，一种名为SOX9⁺的肾前体细胞（即肾脏干细胞），能够在肾损伤环境中被激活、增殖并迁移，从而特异性修复受损的肾单位结构，甚至逆转早期的病理性损伤。吉美瑞生的创新，正是基于这一科学发现。

公司的“杀手锏”在于其全球首创的“尿液来源非侵入性获取”技术。这项技术可以从患者尿液中无创获取并大量扩增出自体来源的SOX9+CD73+肾前体细胞，进而制备成REGEND003自体细胞制剂。再结合肾内注射的给药方式，该疗法有望直接实现人体肾脏组织的再生修复与功能重建。

根据披露，REGEND003已于2025年5月获国家药监局批准开展药物I期临床。其临床前数据相当亮眼，显示出强大的再生活性，能显著改善肾脏组织病理学以及血清肌酐、血尿素氮等关键指标。

那么，它到底强在哪里？我们可以做一个简单的对比：与传统小分子化药相比，REGEND003摒弃了单纯对症延缓的机制，具备了组织再生的靶向性；与普通的间充质干细胞相比，它是肾脏组织特异性的“种子细胞”，真正基于再生修复功能发挥作用，而非仅仅依赖旁分泌效应；再看美国针对肾脏再生的细胞疗法，REGEND003依托尿液无创取材，完全规避了二次肾损伤的风险，且细胞成分是纯度高于99%的干细胞/前体细胞群体，其可预期的再生优势显而易见。

首例创新肾脏再生疗法成功完成前体细胞移植

说回这次成功的首例患者给药。接受治疗的是一位男性患者，近年来发现肾功能异常，根据国际KDIGO标准被诊断为慢性肾脏病，综合诊断为2型糖尿病合并CKD，堪称慢性肾病高发人群的典型代表。

整个治疗过程堪称一场精密的“细胞再生工程”。首先，依托吉美瑞生专利的R-Clone成体上皮组织干细胞培养平台，团队从患者的尿液中无创提取出自体的SOX9+CD73+肾前体细胞——这些细胞被视作肾脏再生的核心“种子”和“主力军”。随后，在GMP高标准生产车间里，这些“种子”经过大约4周的定向扩增，实现了规模化高效增殖。整个过程历经多轮严格质控，确保了细胞表型的稳定与功能的完整，最终被制备成可供输注的REGEND003自体细胞回输制剂。

最关键的移植环节，采用了“肾脏专科+超声影像专科”的联合诊疗模式。在超声的实时引导下，进行精准的肾内靶向注射。操作团队在术前对患者双肾进行了细致的影像学评估，术中则在超声实时观察下，精准规划进针路径，并采用局部微创麻醉。通过实时引导患者配合呼吸节奏，团队成功规避了脏器牵拉风险，将细胞精准注射并富集于肾损伤区域。

移植完成后，经彩色血流成像复核，确认给药位点精准，且无活动性出血及肾周渗漏。患者术中全程清醒，耐受良好，未出现即时不良反应。更令人鼓舞的是短期随访数据：移植后0至3天，患者生命体征平稳，自主活动正常，无感染、发热等并发症。尤为关键的是，在细胞移植后第3天，患者长期低于正常值的总蛋白和白蛋白指标，分别从术前的60.4 g/L和37.8 g/L，提升至正常的65.2 g/L和40.9 g/L。这初步验证了该疗法的给药安全性与修复疗效。

对于这一病例，临床试验的主要研究者、同济医院的余晨教授评价道：“当前慢性肾脏病的临床治疗，长期陷入‘可延缓难逆转、移植供体缺乏’的困境。以糖尿病肾病为代表的高危亚型，进展至终末期肾病的风险极高。从首例患者来看，给药全程安全可控，短期指标改善趋势积极。我们期待后续的临床数据能进一步验证其再生修复效能，为攻克难治性肾病提供一个硬核的解决方案。”

吉美瑞生创始人兼首席科学家左为教授则从技术层面阐释了其独特性：“REGEND003治疗策略的核心，在于以高活性的肾前体细胞为起点，通过无创取材和肾内定向给药，直接重建肾脏的关键过滤和重吸收结构。本次首例患者顺利给药，是REGEND003临床探索的重要里程碑。整个I期临床将系统评估剂量梯度安全性、人体耐受阈值及短期初步有效性，从而为后续的确证性临床研究锚定最优给药方案。”

此外，这项突破性进展也获得了学界泰斗的认可。东部战区总医院国家肾脏疾病临床医学研究中心的刘志红院士、南方医科大学南方医院肾内科的张福建教授均对此表达了高度评价，这代表了医学界对该疗法临床价值的充分肯定。