活力中国调研行｜“大脑秘境”如何让患者“遇见光”
北京脑科学与类脑研究所研发的“北脑一号”脑机系统使瘫痪患者恢复运动功能，基因疗法GA002治疗难治性癫痫、GA001助盲人恢复视觉，三大成果贯通基础研究与产业转化，为患者带来新希望。
要说人体最精密、最神秘的器官，非大脑莫属。
阳光明媚的午后，我们走进位于北京昌平的北京脑科学与类脑研究所。金色的光线透过玻璃洒进实验室，一项项深耕脑科学前沿的探索，正持续推进并加快走进病房，为患者带去希望与光亮。
“别看这片电极轻薄柔软，却能搭建起大脑与外部世界的‘沟通桥梁’。”北京脑科学与类脑研究所仪器仪表中心主任张垒，向记者展示了自主研发的“北脑一号”智能脑机系统核心部件。
这枚薄如蝉翼、不足手掌一半大小的柔性电极，贴敷在硬脑膜上后，“北脑一号”就能采集128通道的脑电波信号，解码大脑意图，实现“意念”控制“动作”——让运动、言语障碍患者重新成为身体的主人。
张垒介绍，一名脊髓损伤四肢瘫痪患者，去年2月植入“北脑一号”后，不仅成功实现了脑控机械臂、肌肉刺激装置、电脑光标，上肢也逐步出现康复进展。另一名胸腰椎段脊髓损伤导致下肢截瘫已有5年的患者，在植入“北脑一号”3个月后，从彻底瘫痪的完全性脊髓损伤逐渐恢复为不完全性脊髓损伤。这一结果，直接改写了晚期脊髓损伤功能不可逆的传统医学定论。
据介绍，今年“北脑一号”将完成全部注册临床试验入组，明年申报医疗器械注册证。与此同时，采用不同技术路线的高性能侵入式脑机系统“北脑二号”，也已进入大动物试验阶段，今年年底将开启临床验证。
图为北京脑科学与类脑研究所内展出的“北脑一号”智能脑机系统模型。（受访者供图）
从“读懂”到“治愈”：基因疗法的新突破
如果说脑机接口技术让患者重获“行动与表达”的自由，那么研究所罗敏敏研究员的成果转化企业——健达九州的原创基因疗法，则让难治性癫痫等患者有望实现“临床治愈”。
“这款GA002注射液，不久前刚获得临床试验许可，用于治疗病灶明确却难以用药物控制的局灶性难治性癫痫。”健达九州公司副总经理于涛表示，这是基于“化学遗传学”原理治疗该适应症的基因疗法，在国际上处于领先水平，也证明了中国有能力做出越来越多的原创新药。
在“看见光”这件事上，公司同样在积极探索。依托“光遗传学”技术，自主研发的GA001注射液，旨在为视网膜色素变性致盲患者有效改善视力。目前已有10余位患者接受治疗，均实现不同程度的视觉恢复。该药物同步获得中美两国临床研究许可，国际化研发进程也随之开启。
于涛透露，GA001注射液的问世，源自2024年该研究所罗敏敏团队发现的一种新型光敏蛋白——视蛋白5。“这一发现并没有止步于论文。我们接过了这场科学接力的关键一棒，以精密的腺相关病毒为载体，将编码该光敏蛋白的基因，递送至患者眼底的视网膜神经节细胞中。”他说。
从原理到临床，每一步都是在“无人区”中摸索。攻坚克难的过程中，基础科研与产业转化团队始终并肩而坐、共同优化方案，让最尖端的脑科学发现，转化为世界领先的治疗方案。
贯通“最先一公里”与“最后一公里”
探索脑科学从原始创新到产业转化的中国路径，正是北京脑科学与类脑研究所自2018年成立以来肩负的重要使命。目前，研究所已引进高水平科学家40位，获批17项研究者发起的临床试验，其中脑机接口与基因治疗失明、癫痫药物3项已进入注册临床阶段。
北京脑科学与类脑研究所的实践，是北京发挥科教人才优势、把基础研究的“最先一公里”与产业转化的“最后一公里”贯通起来的生动缩影。
从今年1月北京发布中试平台新政策，对人工智能、医药健康等国际引领产业新建中试平台最高补助1亿元，到今年4月北京市教委、市科委等部门先后发布促进首都高校科技成果转化的若干措施、支持校（院）企合作平台建设工作措施——一系列政策文件密集出台，推动创新链和产业链无缝衔接。
有仰望星空、攻坚未知的高度，更有守护生命、温暖人心的温度。
根植北京这片创新沃土，科技的种子不断生根发芽。更多源自中国的治疗方案正走向世界，重燃更多患者的人生光亮。（记者潘洁、余佩璇、鲍赫）
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